- 알츠하이머 줄기세포치료제 연구 성과와 임상 진행 상황 설명
- 환자 안전과 투여 용이성을 고려해 정맥 내 투여
[트리니티메디컬뉴스=박새미기자]”내년 말까지 미국에서 진행 중인 알츠하이머 임상 1,2상을 완료한 후 3상에 들어갈 예정이며, 일본에서는 지난 4월 일본 후생성으로부터 알츠하이머 치매 줄기세포 치료기술 승인을 받은 여세를 몰아 후쿠오카클리닉을 시발점으로 협력병원을 일본 전역으로 확대하겠다.”
라정찬 네이처셀 대표가 18일 오전 서울 임피리얼팰리스호텔에서 열린 ‘2018 대한노인정신의학회 춘계 학술대회’에서 자가 지방세포 유래 알츠하이머 치료제 ‘알케이오스템(ALKOSTEM)’을 참가자들에게 소개해 뜨거운 관심을 모았다. ‘알츠하이머 치매에서 줄기세포 치료의 전망’이라는 주제로 진행된 첫 번째 심포지엄에서 최수진 메디포스트 연구소장에 이어 발표자로 나서 알츠하이머 치료제 연구 성과와 임상 진행 상황을 설명했다.
네이처셀과 알바이오가 공동으로 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원 원장이기도 한 라정찬 대표는 “현재 미국 FDA로부터 승인받아 총 60명을 대상으로 10회 투여를 목표로 알츠하이머 임상 1,2상을 진행하고 있다. 대상자들 중 2회 투여를 완료한 환자 4명을 대상으로 안전성을 분석해 FDA에 보고했다. 뿐만 아니라 미국제약협회의 신경계 혁신 신약 후보 500개 중 하나로 선정됐다”면서 내년 말 이후 미국에서 3상을 진행할 계획이라고 밝혔다.
▲ 라정찬 네이처셀 대표가 알츠하이머 줄기세포치료제 `알케이오스템(ALKOSTEM)`을 소개하고 있다. ⓒ트리니티메디컬뉴스
네이처셀은 2005년 지방 줄기세포 배양 기술을 개발하고 특허를 출원했고, 2012년에 서유헌 서울대 의대 교수팀과 공동으로 알츠하이머 동물 모델을 통해 유효성을 확인했다. 2016년 11월에 FDA로부터 알츠하이머 임상 1,2상을 승인받아 지난해 2월 처음으로 환자에 투여했다. 지난해 12월에는 정맥 내 투여 환자를 대상으로 한 초기 안전성 보고서를 FDA에 제출했다.
라 대표는 “모든 단계가 끝나서 발표하는 것이 아니라 새로운 발견을 해나가는 과정이다. 현재 사람 임상 단계에 들어와 있는데 함께 협력하고 싶다”면서 “줄기세포 치료에서 중요한 것은 줄기세포의 투여 횟수와 충분한 양의 줄기세포 주입, 표준화된 세포 품질이다”라고 밝혔다. 그는 “알츠하이머 동물실험에서 정맥에 투여한 줄기세포가 뇌까지 도달하는 것을 확인했으며 다회 투여했을 때 줄기세포가 뇌에서 신경세포로 분화되는 것을 확인했다”고 설명했다.
이어 “알츠하이머 환자의 안전, 투여의 용이성을 고려할 때 수술이 필요 없는 정맥 내 투여가 편리하다. 바이오스타 줄기세포기술연구원은 줄기세포 크기를 작게 유지하는 기술을 개발했으며, 알츠하이머 환자의 줄기세포 중 젊은 줄기세포를 선택적으로 배양하는 데에도 성공했다. 환자의 자가 혈청을 함유하는 조성물로 9일 정도 안정성을 유지할 수 있게 했다. 현재 미국에서 진행하는 알츠하이머 임상 시험용 줄기세포를 한국에서 공급하고 있다. 국내 다른 줄기세포 치료제는 유효기간이 2~3일 가량으로 짧아 수출하기 어렵다”고 차별화된 기술력을 강조했다.
네이처셀은 일본에서는 지난 4월 후생성으로부터 알츠하이머 치매 치료기술을 공식적으로 승인받아 상업적인 목적으로 치료를 시작했다. 일본의 경우 2014년부터 재생의료법을 시행해 줄기세포치료제 사용 규제를 완화했다.
▲ 라정찬 네이처셀 대표가 일본 줄기세포 치료 승인에 대해 설명하고 있다. ⓒ트리니티메디컬뉴스
이어 질의시간에 임현국 가톨릭의대 정신건강의학과 교수는 “메디포스트와 네이처셀은 알츠하이머 줄기세포치료제를 연구하지만 주사하는 곳은 다르다. 메디포스트는 뇌에 직접 주사하고, 네이처셀은 정맥 내에 주사한다”면서 줄기세포치료제가 혈액뇌장벽(BBB, Blood Brain Barrier) 통과하는데 차이가 있는지를 질문했다.
이에 라 대표는 “BBB 통과 정도는 줄기세포 특성에 따라 다를 수 있다”면서 “줄기세포 투여량이 너무 작으면 뇌 내에 들어가는 양이 적기 때문에 안전하게 많은 줄기세포를 여러 번 넣어 역치에 도달할 수 있게 하고 있다”고 답변했다.
이동영 서울의대 교수는 네이처셀이 일본에서 알츠하이머 치매 줄기세포 치료기술을 승인받은 것의 의미에 대해 질문했다.
라 대표는 “입법취지가 중요하다. 일본은 중증질환, 난치병 환자를 위해 안전하고 치료가능성이 있다면 신속하게 제공하자는 취지다”라며 “일본정부는 전문가의원회의 결정을 존중하고 재생병원을 철저히 관리하고 감독한다”고 답변했다.
심포지엄 말미에 좌장으로 참석한 김기웅 서울의대 교수는 “치매치료제의 새로운 시장을 선도하는 두 기업의 연구자에 감사를 드린다”면서 “치매국가책임제로 연구투자 규모도 과거보다 늘어날 것으로 기대된다. 치료제뿐만 아니라 예방 진단 치료 돌봄 등 전 분야에 더 좋은 연구를 해주시면 감사하겠다”고 말했다.
