네이처셀과 알바이오가 공동 운영하는 바이오스타 줄기세포연구원(원장 라정찬)은 버거병 줄기세포 치료제인 ‘바스코스템’이 유럽의약품청(EMA, European Medicines Agency)으로부터 희귀의약품으로 인정받았다고 밝혔다.
작년 8월, ‘바스코스템’을 유럽 희귀의약품으로 지정 받기 위해 유럽 내 관련 자문 기관인 SPC GmbH와 계약을 맺고 신청서를 제출했으며, EMA의 일부 보완 요청에 따라 같은 해 12월에는 최종 보완 자료를 제출했다. 올해 2월과 3월에는 희귀의약품위원회(COMP, Committee for Orphan Medicinal Products)에서 두 차례 미팅이 진행되었으며 그 결과, 지난 3월 20일 유럽 위원회(EC, European Commission)로부터 바스코스템이 버거병에 대한 희귀의약품(유럽 희귀의약품 지정번호: EU/3/17/184)으로 최종 지정되었다고 밝혔다.
바스코스템이 유럽에서 희귀의약품으로 지정 받음에 따라, 바스코스템 개발에 따른 세금 공제와 연구개발 보조금을 지원받을 뿐만 아니라 임상시험계획서 작성에 대한 무상 자문 지원을 받을 수 있으며 향후 10년간의 독점 기간을 획득하게 되었다.
한편 바이오스타 연구원은 국내에서의 실용화 촉진을 위해 중증 버거병 환자 7명을 대상으로 응급 임상 시험 계획을 식약처로부터 지난 3월31일 승인을 받았다. 또한 국내에서 진행한 1/2상 임상시험의 결과를 국제 학술지인 Cell Medicine에 발표 함으로써 안전성과 효과에 대해 국제적으로 인정 받았다.
식품의약품안전처에서는 2016년 12월 ‘약사법 시행령’과 ‘의약품 등의 안전에 관한 규칙’ 개정을 통해 품목허가를 받지 못한 임상시험용의약품이라도 응급상황의 사용 등에 제조사가 제조비용을 청구할 수 있도록 하였으며, 2017년 2월 7일까지 관련 규정 개정에 대한 의견제출을 받은 바 있다. 관련 규정이 개정되면 더 많은 희귀난치병 환자들에게 치료 기회를 확대할 수 있게 된다.
바이오스타 줄기세포 연구원장 라정찬 박사는 “가능한 빠른 시일 내에 전 세계 많은 난치병 환자 들이 우리나라에 와서 성체줄기세포 기술로 치료의 기회를 가질 수 있도록 하겠다.”고 향후 계획을 밝혔다.
