- 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 『조인트스템』 국내 품목허가를 위한 공식 절차 돌입
- 퇴행성관절염 환자의 근본적 관절기능 개선 효과 기대
네이처셀과 알바이오가 공동으로 운영하는 바이오스타 줄기세포 기술연구원(원장: 라정찬)은 퇴행성관절염 줄기세포 치료제인 『조인트스템』의 GMP 사전검토 신청에 이어 지난 28일 품목허가를 위해 안전성, 유효성에 대한 식품의약품안전처의 공식적인 사전검토를 신청했다고 밝혔다.
바이오스타 연구원은 지난 2005년부터 조인트스템의 연구개발에 착수해 제조공정확립과 제형개발을 완료했고, 2008년 임상 1,2상을 진행해 연골재생 및 관절증상 개선을 확인했다. 이 결과는 세계적인 줄기세포 학술 저널 “Stem Cells”에 발표된바 있다.
또한 2014년 식약처 승인을 받아 2015년부터 2b상 임상을 실시하였고, 2016년 말 조인트스템의 순수한 치료효과 탐색에 성공해 식약처에 완료보고 했다.
한편, 미국에서는 2014년 미국 FDA로부터 임상 2상 승인을 받아 미국 환자들을 대상으로 임상시험 중에 있다. 또한 이미 일본에서는 2015년 11월 퇴행성 관절염에 대한 후생성 승인을 받아 2016년 한 해 동안 650건 이상의 성공적 치료성과를 거둬 실용화 시대를 열고 있다.
퇴행성 관절염의 원인은 관절 연골이 닳아 없어지는 것인데, 현재까지 어떤 약물이나 수술적 치료로도 원래의 관절 연골인 활막 연골로 재생시키는 근본적인 치료방법이 없는 상황이다.
하지만 자가지방줄기세포 치료제인 조인트스템은 1억개의 줄기세포를 환자의 관절강 내에 1회 주사로 투여함으로써 퇴행성 관절염의 근본적인 개선효과를 기대할 수 있는 것이 큰 특징이다.
이미 충북대 김윤배 교수팀과 안전성평가연구소(KIT)에 의뢰해 조인트스템의 연골재생기전을 확인했으며, 체내 분포 및 국소 주사 시 종양원성이 없음을 증명했다.
세계 최초로 무릎 퇴행성 관절염을 근본적으로 개선시키는 줄기세포 치료제가 우리나라에서 개발에 성공한 것이다.
전 세계적으로 가장 흔한 형태인 무릎 퇴행성 관절염은 60세 이상 노인의 약 37%는 이 병에 시달리는 것으로 알려져 있다. 연령이 올라갈수록 높은 유병률을 보이지만 아직 근본적 치료법이 없어 통증 감소를 위한 진통제, 인공관절 치환술, 세포치료 등이 행해지고 있다.
인공 관절 수술의 경우, 전신마취 등의 위험은 물론 장기간의 입원에 따른 비용 부담 및 경제 활동의 중단이 발생하고 수술 후 삶의 질 저하가 동반되며, 연골결손이 적응증인 기존 관절염 세포치료제 역시 수술을 통한 치료법으로 한계를 보이고 있다.
이에 반해, 조인트스템은 대증요법이 아닌 근원적인 치료로서 수술이 아닌 주사로 투여해 탁월한 편이성을 갖고 있으며, 고용량(1억셀)의 줄기세포 치료제로서 비용 대비 효과측면에서 경제성이 높다. 또한 타인의 세포가 아닌 환자 본인의 줄기세포를 이용하기 때문에 면역학적 거부반응이 발생하지 않으며, 안전성이 매우 높다.
우리나라에서 조인트스템이 식약처 허가를 받아 실용화될 경우, 중증 비가역성 질환인 퇴행성관절염을 정복할 수 있을 것으로 기대되며, 국내 노령환자들의 삶의 질 향상, 건강회복에 기여할 것으로 판단된다. 뿐만 아니라 국내 환자가 퇴행성 관절염 줄기세포 치료를 위해 번거롭게 해외로 가지 않아도 되므로 노령환자들에게 크게 도움이 될 것으로 기대된다. 또한 중국 등 전세계의 환자들을 우리나라로 유치해 치료함으로써 국내병원의 소득 증가 및 해외환자 유치에 따른 수많은 사회 경제적인 효과가 예상된다.
라정찬 바이오스타 연구원장은 “조인트스템을 지난 10년 이상의 기간 동안 충실한 연구개발을 통해 최선을 다해 개발했다.”며 “상반기 내로 품목허가를 위한 중앙약심을 성공적으로 통과할 수 있기를 기대한다.”고 의견을 피력했다.
