- 환자의 자가 지방줄기세포를 10회 정맥 내 투여로 안전성과 유효성 확인
- 미 FDA 허가 후 한국 식약처 허가 받아 내년부터 한국과 미국에서 동시 진행
최근 10년 이상 전 세계적으로 특별한 치료법이 개발되지 않은 알츠하이머 치료를 위한 자가 지방줄기세포 신약 개발이 본격화 된다.
(주)네이처셀은 알츠하이머 줄기세포 치료 신약인 ‘아스트로스템’의 미국 내 상업임상 1. 2 상을 위해 미 FDA에 10월 21일 허가 신청을 완료했다고 24일 밝혔다.
네이처셀은 2014년 12월 관계사인 알바이오와 알츠하이머 공동 연구개발 협약을 체결한 후 2016년 4월 미국 CRO인 KCRN과 임상대행계약을 체결하였다. 이후 한국과 미국의 알츠하이머 분야 세계적 연구자 들의 자문을 받아 임상 프로토콜을 개발하고 줄기세포 신약의 CMC(기시법)을 완성하여 임상 허가를 신청하였다.
이번에 제출한 임상시험 계획은 60명의 환자를 대상으로 위약 대조군 30명 줄기세포 투여군 30명으로 나누어 실시하며 2주 간격으로 회당 2억셀을 10회 정맥내 투여한 후 3개월 간 관찰한다. 이를 통해 안전성을 확인하고 유효성을 탐색하게 된다. 한국 식약처의 허가 후 한국과 미국에서 내년 초부터 환자 모집에 들어가서 2018년 상반기에 완료할 계획이다.
알츠하이머 줄기세포 신약 ‘아스트로스템’의 개발 책임자인 라정찬박사는 “인류의 대표적인 불치병인 알츠하이머 치매를 치료하는 소재인 줄기세포를 창조주가 이미 예비해 놓았음을 그동안의 연구를 통해 알게 되었다. 안전하고 활성이 높은 바이오스타의 줄기세포 배양 기술로 치매 정복에 기여하고 2020년 까지는 미국에서 신약 허가를 받아 시판을 목표로 하고 있다” 고 향후 계획을 밝혔다.
네이처셀의 알츠하이머 치매 치료 줄기세포 신약 개발의 시작은 2008년에 시작되었다. 바이오스타 줄기세포 기술연구원 라정찬 박사팀과 당시 서울대 의대 약리학실 서유헌 교수 연구팀이 공동으로 연구에 착수, 알츠하이머 모델동물을 대상으로 바이오스타 배양법으로 배양한 지방 줄기세포의 알츠하이머 치료 기전과 효과를 규명하여 세계 최초로 지방줄기세포로 치매 치료 가능성을 확인하여 2012년 9월 미국 공공과학도서관 온라인 학회지인 ‘플러스원(PLoS One)’에 게재되었다. 또한 충북대 김윤배 교수팀과의 공동 연구를 통해서도 뇌세포 재생 가능성을 확인하여 신경과학 분야 학술지인 ’저널오브뉴로사이언스리서치(JNR)’에 게재되었다. 뿐만 아니라 서울대 GLP 연구 센터에 의뢰하여 바이오스타 배양법으로 배양한 지방줄기세포의 정맥 내 반복 투여 안전성도 확인하였다.
그러나 2013년 알앤엘바이오의 상장 폐지와 라정찬박사의 구속으로 연구개발이 중단되었다가 2014년 12월부터 재개 되었다. 라정찬박사는 2015년 자가 성체줄기세포로 치매를 정복하겠다는 의지를 ‘치매, 희망이 있습니다’라는 책으로 발간하였다.
알츠하이머병은 퇴행성 뇌질환으로 뇌가 서서히 쇠퇴하여 기억, 일상생활능력 및 행동에 있어 문제를 일으키게 된다. 국제알츠하이머병협회(ADI)에 따르면 전세계 치매 환자수는 2013년 4400만명에서 2050년 1억 3500만명으로 3배 이상 급증할 것을 전망되며 이로 인한 전세계 의료부담도 1조 달러에 이를 것으로 예상된다.
우리나라 역시 고령화로 인해 치매-알츠하이머병 환자도 급격하게 증가할 것이라는 전망이 나오고 있다. 국회예산정책처에 따르면 65세 이상 노인인구의 치매환자는 2014년 61만명(노인인구의 9.6%)에서 2020년 84만명(10.4%), 2050년 217만명(15.1%)으로 급증할 것으로 전망했다. 이에 따른 사회적 비용도 2013년 11조 700억원에서 2020년 15조 2000억원으로 급격히 증가할 것으로 예상된다.
