- 네이처셀, 자가지방줄기세포치료제(바스코스템)가 미국 FDA로부터 ‘버거병 치료’를 위한 희귀의약품 지정(Ophan Drug Designation) 승인을 받다.
네이처셀은 자가지방줄기세포 치료제인 ‘바스코스템’이 미국 FDA로부터 지난 5월 6일 ‘버거병 치료’를 위한 개발단계 희귀의약품 지정 승인을 받았다고 밝혔다. 바이오스타 기술원이 지난 1월 18일 신청한지 100일만에 빨리 승인을 받은 것이다.
네이처셀은 6월 미국 FDA를 방문하여 pre-IND 미팅을 통해 임상계획을 확정하고 금년 내 미국에서 시판을 전제로 하는 임상시험(pivotal study)을 개시한다는 계획이다.
버거병은 사지말단의 혈관을 망가뜨리는 질환으로서 일반 말초동맥질환에 의한 파행시 나타나는 통증과는 달리 취침 등 휴식기에도 심한 통증에 시달리고 궤양이나 괴사로 절단에 이르게 하는 희귀난치 질환이다.
버거병은 현재까지 적절한 치료제가 개발되지 않아 환자들이 극심한 휴식기 통증과 사지절단의 두려움에 시달리고 있어 새로운 치료제가 시급한 상황이다.
미국과 유럽의 경우 약 50,000명의 환자가 있으며 버거병 치료 시장 규모는 약 미화 25억불로 추정된다.
네이처셀 대표인 라정찬 바이오스타 줄기세포 연구원장은 “미국 FDA로부터 ‘버거병 치료’를 위한 희귀의약품 지정을 받아 매우 기쁘다. 현재 한국에서 시판을 위한 희귀의약품 지정을 검토함에 있어 버거병에 대한 적절한 대체 치료제가 존재하는지에 대한 이견이 있었는데, 금번 미국 FDA의 지정을 통해 아직까지 전 세계적으로 버거병에 대한 마땅한 치료제가 없음이 확인되어 더욱 뜻깊게 생각한다. 금년 하반기부터는 한국에서 전 세계 버거병 환자들이 세계 최초의 버거병 줄기세포 치료제로 건강을 회복하기를 기대한다’고 소감을 밝혔다.
